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米替福新(miltefosine)，化學名十六烷磷酸膽堿(hexadecylphosphocholine，HePC)，最初是作為抗腫瘤藥物研制的一種烷基磷酸膽堿類藥物，具有細胞膜靶向性，在動物試驗和臨床應用中均顯示出顯著的選擇性抗腫瘤和抗原蟲活性。米替福新作為抗腫瘤藥物主要用于乳腺癌表皮轉移的局部治療，在抗原蟲感染中主要用于皮膚和內臟利什曼病的治療。在內臟利什曼病的治療中，口服米替福新與常用的葡萄糖酸銻鈉、噴他脒、兩性霉素B脂質體注射液藥物相比，具有療效好、毒性低、可口服給藥、患者耐受性好等顯著優點。
米替福新為蛋白激酶PKC抑制劑，結構類似于細胞膜的磷脂組分，可進入癌細胞膜來誘發一種特殊的功能性障礙，阻止腫瘤生長；并具有免疫調節活性，可促進IL-2介導的T細胞活化，對激素依賴性乳腺癌可產生強力的抑制作用，對非激素依賴性細胞系腫瘤無活性。
米替福新作為一種化療藥物，當局部應用于抗腫瘤治療時，主要用于乳腺癌表皮轉移的治療。乳腺癌表皮復發較難治療，外科手術、放射療法和全身用藥都有限制。米替福新作為一種細胞抑制劑為乳腺癌表皮轉移治療提供了一種新的選擇。在為25名患者的治療中發現：米替福新對80%的患者病情穩定或者好轉。在6%米替福新溶液(米替福星)隨機、雙盲、安慰劑對照治療乳腺癌表皮轉移的臨床Ⅲ期試驗中，第1星期每日給藥1次，以后每日給藥2次，每次2滴·cm-2，直至治療失敗。米替福新組的治療失敗時間(Timetotreatmentfailure，TTF)中位數幾乎是對照組的3倍(56d∶21d)，米替福新與安慰劑比較具有顯著的療效。局部應用米替福新治療一位患者左小腿上表皮轉移的鱗狀上皮細胞癌的復發。
治療后所有的破損處均康復，患者治療后24個月沒有再發病。米替福新在治療軟組織肉瘤、結腸直腸癌和頭、頸部鱗狀上皮細胞癌的臨床Ⅰ、Ⅱ期試驗中療效并不顯著。除了治療乳腺癌表皮轉移外，米替福新在治療利什曼原蟲感染中得到了越來越多的應用。米替福新是第1個治療利什曼病的可口服的藥物，對內臟和皮膚利什曼病均有可信療效：治療印度內臟利什曼病和哥倫比亞的皮膚利什曼病中治愈率均>95%。
米替福新在兒童患者的應用與在成人患者的應用中具同樣的有效性和可耐受性：米替福新在印度兒童內臟利什曼病治療中，使用成人劑量可以達到94%的療效，副作用為輕到中度的惡心、嘔吐和暫時天冬氨酸轉氨酶升高。在感染HIV而存在免疫損害(immunocompromised)的患者的利什曼感染治療中，米替福新與傳統的治療利什曼疾病的兩性霉素B、葡萄糖酸銻鈉、脂質體兩性霉素B等藥物相比顯示出其顯著的優點：39名HIV感染的利什曼病患者在傳統利什曼治療失敗后口服米替福新，治療開始有25名患者有應答(64%)。在一位感染HIV-1患者的由碩大利什曼原蟲引起的彌漫性皮膚利什曼病的治療中，患者具有嚴重免疫妥協，皮膚破損處不能對兩性霉素B、葡萄糖酸銻鈉、脂質體兩性霉素B產生應答，但是米替福新獲得成功治療。
米替福新與其他藥物聯合應用，可以取得良好的治療效果：本身沒有抗利什曼病作用的胡黃連活素與低于有效劑量的米替福新聯合使用用于患利什曼倉鼠的治療時，能使米替福新在治療后7d的寄生蟲增殖抑制率(Percentinhibitionofparasitemultiplication)從45%提高到86%，治療后28d的寄生蟲增殖抑制效率從32%提高到64%。兩者合用與有效劑量的米替福新單獨使用效果相同，降低了米替福新的用量及與之有關的抗藥性和副作用。
[1] 米替福新的研究進展
[2] 最新藥物手冊
[3] CN201910683998.2一種米替福新的制備方法